目前，藥品查驗登記或上市後適應症及仿單變更的療效及安全支 持性數據大多來自於隨機分派及對照性的臨床試驗。雖然傳統隨機分派、對照性臨床試驗能較嚴謹的控制影響試驗結果的變因，但對於臨 床使用而言，嚴格的納入/排除條件及頻繁的回診監測較難符合一般 臨床照護情境。

在現實條件下具有更多樣化的臨床情況，很可能不同 於臨床試驗，故也曾發生藥品上市後療效不如臨床試驗結果所預期的 現象；加之臨床試驗中受試者族群較侷限，可能較難觀察到不常見的 藥物不良反應。另一方面，對於一些較為少見的疾病，臨床試驗的執 行也有其侷限性。

因此，近年來，對於如何應用來自真實世界之數據做為療效或安 全性的輔助性證據，已是各國法規單位及產業界最為關注的議題，特 制訂「使用真實世界數據/真實世界證據 (以下簡稱 RWD/RWE)作為 申請藥品審查技術文件應注意事項」，提供各界準備資料時之參考依 據。

惟真實世界數據來源之適用性(fit for use)及對於試驗的設計仍未 有統一的標準，故仍鼓勵使用 RWD/RWE 作為申請藥品審查技術文 件前，於早期規劃時，即與法規單位溝通，以確立試驗/研究的執行、數據的蒐集及分析符合法規單位的要求。

適用範疇包括 (一) 藥品臨床試驗/研究申請案。 (二) 新藥查驗登記申請案。 (三) 藥品上市後變更申請案。 (四) 藥品上市後要求(post-marketing requirement) 。使用 RWD/RWE 進行相關試驗/研究，須遵照醫療法、人體研 究法與藥事法及其相關命令與行政法之規範。

【2021-07-02 / 食藥署新聞】