健保署給付罕病新藥時程平均為一年，讓罕病病友苦等治療新藥。罕病基金會今舉行「苦等救命罕藥 病患尋活路的期待與挑戰」記者會，提出五項呼籲，第一、縮短罕藥審查時程；第二、落實罕藥總額預算執行；第三、多元評估療效；第四、擴大病友參與；第五、期待基因治療曙光。健保署表示，經分析新藥審查最多時間耗在與廠商議價，未來將精進議價效率，並期盼廠商與健保署共同分攤療效及財務風險，一同照顧罕病病友。

健保署長李伯璋表示，政府有責照顧所有民眾健康，罕病病人十分需要罕藥控制病情，目前健保用於罕藥藥費今年約有87億多元，明年又會增加11億多元，可以納入健保的罕藥，一定會盡量納入，也希望罕藥藥廠可以降低藥價，一起協助病人，因若藥價過高，將使其他醫療點值降低，健保財務方面需通盤考量。

依健保署統計，2018年至今年6月收載罕藥新藥25項，統計自受理至生效時間，平均12個月、最長25個月、最短9個月，其中小於9個月占5成。健保署醫審及藥材組長黃育文說，雖然自2014年6月17日起，凡經認定為罕藥，尚未取得藥品許可證，即可向健保署建議收載，約可節省6至8個月，但經分析最多時間仍耗在與廠商議價，未來將再精進議價效率。

黃育文說，健保署極為關心罕病病友的醫療權益，自2005年起編列罕藥專款，今年預算雖較去年增加11.74億元，此預算須支應既有罕病病友藥費成長、病友人數成長、擴增罕藥給付範圍及收載新的罕藥等，截至目前為止，尚有14個成分的罕藥正進行收載審查程序。

黃育文說，經濟學人報告中的8種罕藥，國內目前有3個未取得罕藥認定，其餘5個品項已給付2個、審查中1個、共擬會議通過但廠商不同意供貨1個，另1個廠商未向健保署建議收載。

黃育文表示，病友人數不斷增加下持續加編罕藥專款預算，但是否被採納將由健保會付費者代表與醫療提供者代表協商決定。

健保署相當重視病友意見，除邀請2位病友團體代表列席共同擬訂會議外，在案件提會前也請財團法人醫藥品查驗中心協助病友，整合其意見並將資料量化作為評估參考。

健保數刻正審查14個罕藥品項，其中基因療法藥品為治療罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）及黑曚症，後續依程序提藥品共同擬訂會議討論，期盼廠商與健保署共同分攤療效及財務風險，來達成協議，照顧罕病病友。

李伯璋說，期盼罕病病友團體能了解健保署在處理健保資源時必須考量病人、醫界以及藥界等多面向需求的難處，並能與健保署站在同一陣線上，共同向藥廠爭取最優惠價格，也再次呼籲藥商應基於社會責任，關照罕病病友。

【2022-10-05 / 聯合報】