罕病基金會呼籲加速罕藥納健保，健保署表示，現階段有9項藥品在審查階段，SMA基因治療用藥在列，過去健保從未將罕病基因治療藥品納入給付，可能成為健保第一次面臨的挑戰。

罕見疾病藥物因為市場小、開發成本高，被稱為「孤兒藥」，費用非一般家庭可負擔。 罕見疾病基金會記者會公布台灣首次罕病民調，發現9成民眾支持擴大罕病醫療照顧，目前等待健保給付罕藥共23種， 呼籲早日實質獲得給付。

健保署醫審及藥材組副組長張惠萍今天中午接受媒體聯訪時表示，基金會提供的正在等待健保給付的23種罕藥，其實已有一種藥品從昨天起給付生效，是多發性硬化症膠囊劑型用藥，這罕病本就有健保藥，膠囊劑型用藥是共同擬訂會議新通過的藥品，讓病友用藥選項增加，預估受益170人。

另外，有3種罕藥共擬會已通過，分別為脊髓性肌肉萎縮症（SMA）、龐貝氏症及家族性澱粉樣多發性神經病變的用藥，張惠萍表示，現階段正與藥廠確認供貨意願，若與廠商討論順利，預估最快皆可在今年上半年陸續生效。

還有9項罕藥目前已在審查階段，其中包含SMA基因治療用藥也在名單中。張惠萍說，過去健保從未將罕病基因治療藥品納入給付，對健保而言，可能成為第一次面臨的挑戰。

其餘罕藥有5項由廠商自行撤案、4項藥品廠商還沒提出申請，共擬會決議不同意收載的有1項藥品。張惠萍說，罕藥較特殊，因個案數少、臨床試驗都不長，所以療效及安全性的不確定性高，從去年底到今年健保在納罕藥遇到一些挑戰，近年罕藥價格額外昂貴，因此特別耗時與廠商議價。

張惠萍表示，衛福部去年修訂藥物給付標準，給付協議更具彈性，加入療效、財務風險分攤概念，可以分期付款，療效到哪裡，健保給付到哪裡，甚至未來若效果不彰，還可能要求廠商合理還款。去年健保新藥預算執行率9成，希望今年可以提高到百分之百。

罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示，罕病患者過去因無藥可醫，無可奈何，如今卻陷入有藥用不得的困窘，呼籲健保署重視罕病用藥迫切需求，希望提高罕藥給付率，縮短罕藥等待給付時間，貫徹執行罕藥專款預算，盡速審查罕病新藥。

【2023-03-02 / 中央社】