衛生福利部預告修正適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項草案
2020/02/16
衛生福利部根據罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條內容，及行政程序法第一百五十一條和第一百五十四條提出預告修正適用 “罕見疾病防治及藥物法” 之藥物品項草案。
草案新增認定 Onasemnogene abeparvovec (solution for intravenous infusion, 2X1013vg/mL) 為適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項，適應症為治療6個月以下且SMN1發生雙對偶基因突變之脊髓性肌肉萎縮症病人。
詳細公告內容可至行政院公報資訊網、衛生福利部網站、食品藥物管理署網站、國家發展委員會網頁下載。
預先公告期為14日，若有任何意見或建議可於公告刊登公報之隔日起14日內至衛生福利法規檢索系統或公共政策網路參與平台陳述意見，或洽詢承辦單位食品藥物管理署。
【2020-02-10 / 食品藥物管理署】
