真實世界證據為國際最新臨床應用趨勢，可用於精進臨床試驗設計，並作為藥品上市前後療效或安全性之輔助性證據，各國皆重點發展真實世界證據之應用並制定相關規範，食藥署參酌國際最新管理規範趨勢，訂定「真實世界證據支持藥品研發之基本考量」指引，以供國內藥品研發依循。

利用真實世界數據(Real-world Data，RWD) 產出適當之真實世 證據(Real-world Evidence，RWE) ，作為藥品療效或安全性資料 之依據或補充，方興未艾。衛生福利部食品藥物管理署參考國際規範及相關文獻撰寫本指引，並邀集產學專家組成工作小組進行案例研討，期對於廠商或學研界應用此類資料作為藥品研發或使用變更之支持性資料時，有所引導。

近年來，真實世界證據已廣泛應用於藥品上市後安全性評估。 目前對於罕見疾病藥品、執行傳統臨床試驗困難之藥品、樞紐試驗 無適當對照組之藥品，及藥品上市後之適應症變更或安全性資料更新，亦開始出現採用真實世界證據之案例。

藥品療效與安全性證據，過去多依賴執行傳統隨機分派對照性 臨床試驗，這類試驗具理想的研究設計元素，如：限制特定研究群體、設計特定治療環境等，此方式較能減低干擾因子及確保試驗產 出之數據品質，有利於推論藥品與療效及安全性之因果關係。然而， 隨機對照試驗受限於有限的樣本數、嚴格的納入/排除條件、限縮的治療選擇，及普遍較短的追蹤時間，使其試驗結果外推至真實世界 時可能存在侷限性。

因此，藥品研發進程中，利用真實世界數據產出適當之真實世 界證據，可彌補傳統隨機分派臨床試驗於藥品研發之侷限，惟真實 世界證據並非全面取代傳統臨床試驗，而應視為是傳統隨機分派臨 床試驗證據外之輔助。

然而，真實世界證據來自於結合多樣且大量之真實世界數據， 其品質和來源之不確定性，及數據選擇和分析方式之適切性，均可 能影響真實世界證據之可信度。美國 FDA 於 2017 年開始，陸續發 布了「Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision Making for Medical Devices」指引以及「Framework for FDA’s Real-World Evidence Program」；歐盟和中國亦發布類似規範，顯示各國藥政法規單位對於真實世界證據應用的重 視。

有關TFDA 發布指引細節，請參考 TFDA 網站。

【2020-07-23/ 食品藥物管理署】