從台灣C型尼曼匹克症患者收集疾病結果資訊的多中心上市後安全性研究

本研究目的是就其臨床特徵、疾病惡化和真實世界臨床實務中的結果，描述接受或未接受Zavesca治療的台灣NP-C研究參與者。將邀請醫師納入所有連續在門診和/或住院訪視中前來就診的NP-C患者。本研究將收集真實世界的資料以評估NP-C療法，並透過文獻發表為NP-C的知識庫做出貢獻。

本研究的主要目標為：
1. 針對在觀察期間接受Zavesca治療的NP-C研究參與者，收集其臨床結果和安全性資訊。
2. 觀察未曾接受Zavesca治療之研究參與者的NP-C自然病程。

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起始日期：2023/10/27　預計結束日期：2027/02/26

6人

臺大醫院 2023/7/13
林口長庚 2023/9/19

未知